“細胞與基因治療”是國家重點研發計劃顛覆性技術創新重點專項（簡稱“專項”）重點布局領域，采取開放式發現和鏈條式布局全產業鏈關鍵核心技術，開創新技術路線，開辟新賽道，實現帶動引領。根據專項相關部署和本領域要求，現發布2025年度“細胞與基因治療”領域項目申報指引。

　　一、目標

　　面向基礎性、戰略性重大場景，聚焦“細胞與基因治療”領域關鍵核心技術環節，形成一批顛覆性技術，加快轉化應用，打造新技術譜系和產業鏈條，開辟精準醫療和再生醫學新賽道。

　　二、重點方向 

　　1. 底盤技術。對DNA編輯、RNA編輯、表觀遺傳編輯、離體或在體細胞獲取和分化、細胞表型與功能轉變、通用型細胞改造、靶向遞送等主流基因編輯、細胞重編程和部分重編程、遞送系統技術進行跨越式升級，或建立開創性底盤技術。

　　2. 生命機制解析與疾病模型。對類器官、器官芯片、虛擬細胞等器官細胞工程模型、細胞模擬、細胞解析工具進行跨越式升級，或研發開創性生理與疾病機制解析技術、靶點發現技術、藥物評價技術。

　　3. 重要疾病治療。圍繞遺傳性疾病、自身免疫性疾病、惡性腫瘤、心/腦/腎/肝/肺/胰腺等重要器官功能異常與衰竭、異種器官移植、抗衰老等重大應用場景，對主流細胞與基因治療手段進行跨越式升級，或研制開創性治療技術。

　　4. 其他“細胞與基因治療”領域的顛覆性技術。

　　三、相關要求

　　項目基本要求、申報資格、申報流程等與《國家重點研發計劃顛覆性技術創新重點專項2025年度項目申報指引》相關規定一致。

　　四、聯系方式1. 京津冀國家技術創新中心